|
Új génterápiás megoldás Parkison-kór kezelésében
Az egész világon keresik azokat a megoldásokat,
amelyekkel
viszonylag kevés mellékhatással de csökkenthetők a Parkinson-kór
tünetei és
esetleg a betegség progresszióját is sikerül lassítani. Ugyan a dopamin
pótlás
már 40 éve ismert, a DOPA-szubsztitució sem változtatta meg a betegség
progresszióját, továbbá öt év alkalmazás után a gyógyszer okozta
mellékhatások
nagyfokban rontják a beteg életminőségét.
A Parkinson betegség multifaktorális tényezőkre
visszavezethető, napjainkban egyre gyakoribb neurodegeneratív betegség.
Legjellemzőbb klinikai tünete a
hypo/bradykinesis, nyugalmi tremor, izomrigiditás, és - a betegség
későbbi
stádiumában - tartási instabilitás. Előfordulhatnak kognitív
problémák, valamint a kór előrehaladott stádiumában dementia is.
A betegség agyi patológiai képére jellemző a substantia
nigra pars compacta degenerációja, ami dopaminhiányhoz vezet. A dopamin
továbbítja az agy egyes részei közt az üzeneteket.
Az Egyesült Államokban mintegy 1,5
millióan szenvednek
Parkinson-kórban, Magyarországon is évről-évre nő a kórban szenvedők
száma.
Egy New York-i kórházban nemrégiben génterápiás
úton
próbáltak meg segíteni egy 55 éves betegen. A férfinál a Parkinson-kór
ellen
alkalmazott gyógyszerek igen sok káros mellékhatással jártak, a
pacemakerhez
hasonló eszköz beültetését pedig nem vállalta. Így lett egyike annak a
12
betegnek, akiknél az FDA engedélyezte a Fázis I klinikai kísérlet
részeként a
génterápiát.
A dopamin megcélzása sok esetben
nem járt eredménnyel, ezért
az új kísérletben úgy döntöttek, hogy más neurotranszmitterrel
próbálkoznak,
ami a sejteket és más, túlzottan aktív agyi területek kisülését
ellensúlyozza,
csökkenti . A kiválasztott gén a GAD
(glutaminsav-decarboxiláz).
Mivel a
géneket közvetlenül nem lehet a sejtekbe juttatni, vírusokat
alkalmaznak erre a
célra, a legmegfelelőbbnek az AAV, egy adenovírus-fajta látszott, mivel
nem
okoz betegséget, és eltávolították a genetikai állományát.
Jelenleg a beteg jól van, azonban a szükségesek a további
kutatások az esetleges mellékhatások kizárására.
|