Az egész világon keresik azokat a megoldásokat, amelyekkel viszonylag kevés mellékhatással de csökkenthetők a Parkinson-kór tünetei és esetleg a betegség progresszióját is sikerül lassítani. Ugyan a dopamin pótlás már 40 éve ismert, a DOPA-szubsztitució sem változtatta meg a betegség progresszióját, továbbá öt év alkalmazás után a gyógyszer okozta mellékhatások nagyfokban rontják a beteg életminőségét.

A Parkinson betegség multifaktorális tényezőkre visszavezethető, napjainkban egyre gyakoribb neurodegeneratív betegség.
Legjellemzőbb klinikai tünete a hypo/bradykinesis, nyugalmi tremor, izomrigiditás, és - a betegség későbbi stádiumában - tartási instabilitás. Előfordulhatnak kognitív problémák, valamint a kór előrehaladott stádiumában dementia is.
A betegség agyi patológiai képére jellemző a substantia nigra pars compacta degenerációja, ami dopaminhiányhoz vezet. A dopamin továbbítja az agy egyes részei közt az üzeneteket.

Az Egyesült Államokban mintegy 1,5 millióan szenvednek Parkinson-kórban, Magyarországon is évről-évre nő a kórban szenvedők száma.

Egy New York-i kórházban nemrégiben génterápiás úton próbáltak meg segíteni egy 55 éves betegen. A férfinál a Parkinson-kór ellen alkalmazott gyógyszerek igen sok káros mellékhatással jártak, a pacemakerhez hasonló eszköz beültetését pedig nem vállalta. Így lett egyike annak a 12 betegnek, akiknél az FDA engedélyezte a Fázis I klinikai kísérlet részeként a génterápiát.

A dopamin megcélzása sok esetben nem járt eredménnyel, ezért az új kísérletben úgy döntöttek, hogy más neurotranszmitterrel próbálkoznak, ami a sejteket és más, túlzottan aktív agyi területek kisülését ellensúlyozza, csökkenti . A kiválasztott gén a GAD (glutaminsav-decarboxiláz). Mivel a géneket közvetlenül nem lehet a sejtekbe juttatni, vírusokat alkalmaznak erre a célra, a legmegfelelőbbnek az AAV, egy adenovírus-fajta látszott, mivel nem okoz betegséget, és eltávolították a genetikai állományát.

Jelenleg a beteg jól van, azonban a szükségesek a további kutatások az esetleges mellékhatások kizárására.